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Bedingte Zulassung: EMA: Erstes Arzneimittel für nichtalkoholische Fettleber
In Deutschland erkrankt etwa jeder vierte Erwachsene an der Metabolismus-assoziierten Steatohepatitis (MASH), die ehemals als nichtalkoholische Fettlebererkrankung (Nonalcoholic Fatty Liver Disease, NAFLD) bezeichnet wurde.
In der EU gibt es bisher keine Zulassung für die Behandlung der Metabolismus-assoziierten Steatohepatitis. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) gab nun grünes Licht für den Wirkstoff Resmetirom, einen oralen Thyreoidhormonrezeptor(THR)-β-Agonisten, und empfiehlt eine bedingte Marktzulassung.
Zur Erinnerung: Was ist eine bedingte Marktzulassung?
Bei einer bedingten Zulassung werden Arzneimittel frühzeitig – vor Abschluss der vollständigen klinischen Prüfung – zugelassen, wenn es einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken gilt. /vs
Was ist eine Metabolismus-assoziierte Steatohepatitis?
Bei der Metabolismus-assoziierten Steatohepatitis (MASH) handelt es sich um eine fortgeschrittene Form der Metabolismus-assoziierten Lebererkrankung (MASLD). Dabei kommt es zu Fetteinlagerungen in der Leber, Entzündungen und Leberschäden bis hin zur Fibrose (krankhafte Vermehrung des Bindegewebes).
Betroffene leiden häufig an Übergewicht, Diabetes mellitus Typ 2 bzw. an einer Glucoseintoleranz, Fettstoffwechselstörungen und/oder einem metabolischen Syndrom. Wichtig ist es, abzugrenzen, dass dem MASH kein Alkoholkonsum zugrunde liegt.
EMA empfiehlt bedingte Zulassung für Resmetirom
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat in seiner Sitzung von Juni dieses Jahres eine solche bedingte Zulassung nun für den Thyreoidhormonrezeptor(THR)-β-Agonisten Resmetirom (Rezdiffra) empfohlen.
Die oral einzunehmenden Filmtabletten sollen dann in den Stärken 60 mg, 80 mg und 100 mg erhältlich sein.
Die genaue Indikation für Resmetirom lautet: Es soll in Verbindung mit Diät und Bewegung zur Behandlung von Erwachsenen mit nichtzirrhotischer, durch Stoffwechselstörungen verursachter Steatohepatitis (MASH) mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Leberfibrose angewendet werden.
Gut zu wissen: Wie wirkt Resmetirom?
Schilddrüsenhormone spielen eine wichtige Rolle im hepatischen Glucose- und Lipidstoffwechsel. Resmetirom aktiviert selektiv den auf Hepatozyten exprimierten Thyreoidhormonrezeptor β und fördert hierdurch den Abbau von Triglyceriden und die mitochondriale β-Oxidation der Fettsäuren. Fettansammlung in der Leber, Entzündungen und Leberfibrose sollen dadurch reduziert werden.
Studie: Resmetirom verbessert MASH und Fibrose
Ausschlaggebend für die Empfehlung des CHMP waren die Zwischenergebnisse einer zentralen randomisierten, kontrollierten klinischen Studie. Einbezogen waren dabei Patienten mit moderater oder fortgeschrittener Leberfibrose.
Es zeigte sich: Nach zwölf Monaten hatten 26 % der Patienten, die 80 mg Resmetirom einnahmen (n = 306), eine MASH-Reduktion ohne Verschlechterung der Fibrose erreicht. 27 % zeigten eine Verbesserung der Fibrose ohne Verschlechterung der MASH.
Bei Patienten (n = 308), die 100 mg Resmetirom erhielten, waren es 30 %, die eine MASH-Reduktion ohne Verschlechterung der Fibrose aufwiesen, und 29 % zeigten eine Verbesserung der Fibrose ohne Verschlechterung der MASH.
In der Placebo-Gruppe (n = 303) waren es hingegen nur 10 % der Patienten mit MASH-Reduktion ohne Verschlechterung der Fibrose und nur 17 % hatten eine Verbesserung der Fibrose ohne Verschlechterung der MASH erzielt. Das beweise nach Meinung des CHMP, dass Resmetirom wirksam ist.
US-Zulassung von Resmetirom bereits 2024
Aktuell laufen noch weitere Studien, die noch beendet werden müssen, um die Ergebnisse zu untermauern.
Auch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Resmetirom beschleunigt zugelassen, allerdings bereits im März 2024. Die CHMP-Empfehlung wird nun an die Europäische Kommission weitergereicht, die endgültig über eine bedingte Zulassung entscheiden wird. Quellen:
- Endlich eine Therapie für die Leber. Artikel auf DAZ.online, www.deutsche-apotheker-zeitung.de/daz-az/2024/daz-11-2024/endlich-eine-therapie-fuer-die-leber
- FDA Approves First Treatment for Patients with Liver Scarring Due to Fatty Liver Disease. Pressemitteilung der FDA vom März 2024, www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
- Madrigal Receives Positive CHMP Opinion for Resmetirom (Rezdiffra™) for the Treatment of MASH with Moderate to Advanced Liver Fibrosis. Pressemitteilung von Madrigal vom 20. Juni 2025, https://ir.madrigalpharma.com/news-releases/news-release-details/madrigal-receives-positive-chmp-opinion-resmetirom-rezdiffratm
- Metabolismus-assoziierte Lebererkrankung (MASLD). MSD Manual, Stand: September 2023, www.msdmanuals.com/de/profi/erkrankungen-der-leber-der-gallenblase-und-der-gallenwege/diagnostischer-zugang-bei-patienten-mit-lebererkrankungen/metabolismus-assoziierte-lebererkrankung-masld
- Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 16-19 June 2025, www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-16-19-june-2025