In der Apotheke werden PTA mit den unterschiedlichsten Themen konfrontiert. Lesen Sie hier die tagesaktuellen News aus den Bereichen Pharmazie, Forschung, Ernährung, Gesundheit und vielem mehr. Bleiben Sie informiert, um Ihre Kunden stets kompetent zu beraten.
Concizumab (Alhemo®): EMA: Erweiterte Zulassung des Hämophilie-Antikörpers
Für die Behandlung der Hämophilie werden üblicherweise intravenöse Präparate eingesetzt, die die fehlenden Gerinnungsfaktoren VIII (Hämophilie A) oder IX (Hämophilie B) ersetzen. Allerdings bilden circa 30 % der Hämophilie-A- und bis zu 5 % der Hämophilie-B-Patienten Antikörper gegen die Faktorpräparate, die deren Wirksamkeit einschränken.
Für diese Patientengruppe kam mit dem im Mai 2025 auf dem Markt eingeführten Produkt Alhemo® (Concizumab) eine weitere Therapieoption hinzu. In der EU ist der Wirkstoff bereits seit Dezember 2024 zugelassen.
Zur Erinnerung: Was ist Hämophilie?
Hämophilie beschreibt eine Gruppe von Erkrankungen, die sich unter einem Kriterium zusammenfassen lassen: Die Blutgerinnung ist – aufgrund diverser Faktoren – gestört. Die häufigste Form der Hämophilie ist die sogenannte Hämophilie A, eine weitere, etwas seltenere Form ist die Hämophilie B.
Je nach Form fehlen im Blut Gerinnungsfaktoren, wodurch die Blutgerinnung stark gehemmt oder gar nicht vorhanden ist.
Nun empfiehlt der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine Zulassungserweiterung. Künftig sollen auch Betroffene ab zwölf Jahren mit Hämophilie ohne Hemmkörper von dem Antikörper profitieren können.
Concizumab: Fertigpen zur täglichen Anwendung
Bei Alhemo® (Concizumab) handelt es sich um einen monoklonalen Anti-TFPI(tissue factor pathway inhibitor)-Antikörper. Sein Target, TFPI, ist ein reversibler Inhibitor der Gerinnungsfaktoren Xa und VIIa: Wird er ausgeschaltet, wird die Blutgerinnung wieder möglich.
Mithilfe des Multidosis-Fertigpens können sich die Patienten einmal täglich den Antikörper subkutan verabreichen. Geeignete Injektionsstellen sind der Bauch sowie der Oberschenkel. Der Fertigpen ist ein Kühlartikel, kann jedoch bei Raumtemperatur (bis 30 °C) für 28 Tage aufbewahrt werden.
Concizumab senkte in Studien die Blutungsrate
In der zulassungsrelevanten Studie explorer7The New England Journal of Medicine: "Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors", Stand: 08/2023 konnte durch die Prophylaxe mit Concizumab die mittlere jährliche Blutungsrate von 11,8 Episoden (19 Patienten ohne medikamentöse Prophylaxe) auf 1,7 Episoden gesenkt werden (33 Patienten mit täglicher Antikörper-Anwendung). Das Risiko für thromboembolische Vorfälle ist in der Produktinformation mit 0,9 % beziffert.
Die aktuelle positive Stellungnahme des CHMP basiert auf den Ergebnissen der Phase-IIIa-Studie explorer8The Lancet: "Concizumab prophylaxis in people with haemophilia A or haemophilia B without inhibitors (explorer8): a prospective, multicentre, open-label, randomised, phase 3a trial", Stand: 12/2024 . Darin untersuchten die Forschenden die Wirksamkeit und das Sicherheitsprofil von Concizumab bei Hämophilie-Patienten ohne Hemmkörper.
Durch die Prophylaxe mit Concizumab reduzierte sich laut dem Hersteller Novo Nordisk die mittlere jährliche Blutungsrate bei Patienten mit Hämophilie A um 86 % und bei Patienten mit Hämophilie B um 79 % im Vergleich zu keiner Prophylaxe. Quellen:
- Alhemo® (Concizumab) – die erste subkutane Prophylaxe bei Hämophilie A und B mit Hemmkörpern ab 12 Jahren. Pressemitteilung von Novo Nordisk, April 2025
- Alhemo. Informationsseite der EMA. Stand 17. Januar 2025 www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo
- Alhemo (concizumab). Produktinformationen der EMA. Stand Dezember 2024, www.ema.europa.eu/en/documents/overview/alhemo-epar-medicine-overview_en.pdf
- Matsushita T et al. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. N Engl J Med 2023;389:783-794, doi: 10.1056/NEJMoa2216455